Zeldzame ziekten

Laatst aangepast op 07 november 2017

De Europese regelgeving noemt een aandoening zeldzaam als ze bij minder dan 5 op 10 000 personen voorkomt. Op dit ogenblik zijn er ongeveer 7 000 zeldzame aandoeningen of ziekten gekend.

Aanbeveling Europese Raad

Een aanbeveling van de Europese Raad (2009/C 151/02) stelt dat lidstaten een plan voor zeldzame ziekten moeten opstellen en implementeren tegen 2013 om zo de toegang en de billijkheid van preventie, diagnose, behandeling en revalidatie voor patiënten die lijden aan zeldzame ziekten te verbeteren. 

Belgisch beleidsactieplan 

Het Fonds Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen kreeg van minister van Sociale Zaken en Volksgezondheid Laurette Onkelinx en van het RIZIV de opdracht een beleidsactieplan inzake zeldzame ziekten op te stellen. Het Fonds wordt beheerd door de Koning Boudewijnstichting (KBS) en wil alle partijen in België die bij zeldzame ziekten betrokken zijn samenbrengen. Binnen dit Fonds worden patiënten vertegenwoordigd door RaDiOrg.be, het Vlaams Patiëntenplatform en  LUSS. 

Belgisch Plan Zeldzame Ziekten

De tweede fase van het plan werd intussen afgerond en omvat maatregelen binnen 11 domeinen:

  • het verbeteren van de kwaliteit van diagnose, behandeling en patiëntmanagement door het opzetten van expertisecentra en expertisenetwerken;
  • codificatie en inventarisatie van zeldzame ziekten;
  • informatie en communicatie;
  • empowerment van patiënten;
  • opleiding en training van zorgverleners;
  • verbeteren van de toegang tot en financiering van de diagnose;
  • verbeteren van de toegang tot en financiering van de medische behandeling;
  • allesomvattende zorg voor de patiënt;
  • onderzoek over zeldzame ziekten stimuleren en overbrengen van onderzoeksresultaten naar diagnose en behandeling;
  • management van het toekomstig Belgisch Plan voor Zeldzame Ziekten;
  • ethiek en governance.

Hierlangs vind je de link naar het plan.

RaDiOrg.be

RaDiOrg.be is de nationale koepelorganisatie voor zeldzame aandoeningen. Op hun website vind je meer informatie over zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen.

Weesgeneesmiddelen

Producten voor de behandeling, diagnose of preventie van zeldzame aandoeningen worden weesgeneesmiddelen genoemd.

Onderzoek naar en ontwikkeling van weesgeneesmiddelen is niet vanzelfsprekend vanwege de complexiteit van de ziekten en het beperkt aantal patiënten. Daardoor wordt de rentabiliteit van een dergelijk product vaak in vraag gesteld. Om ten dele aan deze problemen tegemoet te komen, vaardigde de Europese Unie in 2000 de Verordening betreffende de erkenning van de weesgeneesmiddelen (EG 141/2000) uit. Deze stelt dat geneesmiddelen met het weesstatuut kunnen rekenen op Europese en nationale stimuleringsinstrumenten om hun ontwikkeling en oppuntstelling te vergemakkelijken.